脊髄性筋萎縮症（SMA）とは

筋肉の萎縮が進んでいき、徐々に力が弱くなって動けなくなり、呼吸も弱くなっていく遺伝子異常による病気です。重症な場合は生まれて数か月以内に始まります。画期的な治療法ができましたが、病気が進んでから治療をしても十分な効果が得られません。

新生児スクリーニングで病気が始まる前に治療することが不可欠です。